Arrowhead与杨森共同开发乙肝RNAi疗法

今日,Arrowhead pharmaceuticals宣布与强生(Johnson p; Johnson)旗下杨森(Janssen Pharmaceuticals)公司达成了授权合作协议,共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。

Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难治性疾病的疗法。利用其广泛的RNA化学技术组合和有效的递送模式,Arrowhead通过引发细胞天然存在的RNA干扰机制,导致对靶点基因的快速,深入和持久的敲低,从而影响其编码的蛋白质的产生。

Arrowhead名为TRiM的独有靶向RNAi分子技术平台利用配体介导的递送,可以实现组织特异性的靶向给药,同时保持RNAi分子结构简单。靶向递送是Arrowhead发展理念的核心,而TRiM平台是公司十多年的靶向药物载体研究的积极结果。Arrowhead的科学家已经发现了逐步降低药物载体的外来特征和化学性质,并保持最佳药理活性的方法。

▲TRiM平台示意图(图片来源:Arrowhead官网)

TRiM平台可根据需要,从多个方面优化每种候选药物,其中包括:高亲和力的靶向配体,各种连接分子和化合物,增强药代动力学的结构等等。使用TRiM平台开发药物具有以下几个优点:简化生产流程并降低成本,多种给药途径,可能提高药物的安全性。

ARO-HBV是Arrowhead第三代针对乙肝病毒的皮下注射用RNAi药物,目前正在进行AROHBV1001临床1/2期实验,在健康成年人中进行单剂量延伸(SAD)试验,并在慢性乙肝病毒患者中进行多剂量延伸(MAD)试验,以检验其安全性,耐受性和药物动力学。单剂量延伸实验已经完成,多剂量延伸实验正在进行中。

根据协议,杨森获得了ARO-HBV的全球独家许可。除了正在进行的AROHBV1001以外,杨森将全权负责其余的临床试验和开发。杨森还可以另外选择最多三个新靶点,由Arrowhead针对这些新靶点开发新的临床候选药物。杨森将资助Arrowhead完成新候选药物的发现,优化和临床前开发,直至足以提交美国研究性新药申请(IND)或同等申请的程度。届时,杨森可行使选择权以获得独家研发许可。

Arrowhead公司总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士说:“这个协议是ARO-HBV向前推进的重要一步。Arrowhead在过去几年中已在该领域建立了领先地位,而杨森成熟的开发能力,全球商业网络以及对开发HBV疗法的坚定信念,使其成为理想的合作伙伴。这次合作将有可能加快为慢性乙肝患者提供功能性治愈疗法的速度。此外,合作还代表了对TRiM平台的进一步认可,以及一个重要的机会——通过整合Arrowhead高速和专业的RNAi药物研发能力和杨森在临床试验和商业推广上的特长,另外发现三种新药。”

参考资料:

[1] Arrowhead Presents New ARO-HBV Clinical Data Demonstrating HBsAg Reductions at World Gastroenterologists Summit. Retrieved October 4, 2018,http://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-presents-new-aro-hbv-clinical-data-demonstrating-hbsag

[2] Arrowhead Enters $3.7 Billion License and Collaboration Agreements with Janssen. Retrieved October 4, 2018,https://www.businesswire.com/news/home/20181004005195/en/Arrowhead-Enters-3.7-Billion-License-Collaboration-Agreements

[3]. 有望攻克慢性乙肝?RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原. Retrieved Oct. 4, 2018, from https://www.wuximediaglobal.com

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