乙肝基因疗法ARO-HBV首个临床数据

Arrowhead公布乙肝基因疗法ARO-HBV首个临床数据

　　9月6日，Arrowhead 制药公司在第18届世界胃肠病学专家峰会上公布其第3代皮下注射RNA干扰药物ARO-HBV的初步临床数据。数据来自接受两个低剂量（100mg, 200mg）ARO-HBV治疗的8名乙肝患者。

　　结果显示，经过3个月治疗后，ARO-HBV可使循环系统的乙肝病毒表面抗原（HBsAg）水平最多降低4.0log10。100 mg组的HBsAg水平在第85天平均降低约2.0 log10，200 mg组的HBsAg水平在第71天平均降低1.4 log10。所有8名患者的循环HBsAg水平均降低了1.0 log10以上。

　　全部10个队列（n=40）患者的安全性数据显示，ARO-HBV耐受性良好，最常见不良事件为轻中度的自限性注射部位反应，发生率大约10%。其他常见不良事件主要是类似上呼吸道感染和头痛症状。

　　ARO-HB的这项I/II期研究代号为AROHBV1001（NCT03365947），评估单次递增剂量ARO-HBV对健康成年志愿者的安全性，耐受性和药代动力学影响，以及评估多次递增剂量ARO-HBV对慢性乙肝患者的安全性，耐受性和药效学效应。目前单次剂量递增研究已经完成，涉及35mg，100mg, 200mg, 300mg, 400mg等5个剂量。多次剂量递增研究正在进行中，共有10个队列，按照每周1次，每2周1次或每月1次接受3次不同剂量的治疗，包括100mg,200mg，300mg, 400mg。

　　Arrowhead首席运营官兼研发负责人Bruce Given博士表示，“AROHBV1001多次给药研究的前两个剂量组的初步结果令人鼓舞，表明ARO-HBV具有高度活性。此外，该药具有良好的耐受性，这与我们另一款乙肝药物ARO-AAT的结果一致。我们打算向AASLD大会提交AROLD HBV和ARO-AAT的研究摘要，如果被接受，我们将会报告更多剂量水平和更长随访时间的数据。“