基因治疗：离我们究竟有多远？

 

　　新华社深圳１０月２２日电  (记者  李斌  李南玲)   又名“今又生”的重组人p５３腺病毒注射液，成为世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物。人们不禁要问：p５３是一种怎样的基因？基因治疗，究竟离我们有多远？

　　p５３是科技界广泛研究并已获公认的一种抑癌基因。研究表明，人类５０％以上的肿瘤都与这种基因的变异有关。尽管基因治疗的技术复杂，方法多样，但它的组成要素不外乎三个：目的基因、载体、靶细胞。重组人p５３腺病毒注射液这种基因治疗药物由两部分组成：p５３基因和基因载体——基因工程改造的腺病毒ＤＮＡ。“基因和载体的关系，类似卫星和火箭，就像火箭把卫星射向天空一样，病毒载体把基因导入人体细胞。”深圳市赛百诺基因技术有限公司的彭朝晖教授说。

　　自从１９９０年美国国立卫生研究院批准第一例临床基因治疗申请以来，基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种范围，包括恶性肿瘤、心血管疾病等。基因治疗的策略，概括起来大致分为基因置换、基因修复、基因修饰、基因失活、免疫调节等六种。

　　科学没有坦途。尽管基因治疗在历史上曾经多次遭受波折，但是越来越多的科学家投身到这一领域中来。迄今全世界的临床治疗方案已达７００多个，病例超过６０００个。作为治疗肿瘤、心血管疾病等和人类健康密切相关疾病的一种前沿技术和方法，人们对基因治疗寄予厚望。

　　在基因治疗领域中，重组人p５３腺病毒注射液进展最快。至今，世界各国批准开展用这种基因治疗方案来治疗肿瘤的临床试验病种有：头颈部肿瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌、脑瘤、卵巢癌、膀胱癌、前列腺癌等。同类制品在美国、加拿大、日本和欧洲的３０多个医学中心联合化疗或放疗等方法治疗复发性晚期头颈部鳞癌病人，疗效７３％，其疗效高于单纯放、化疗疗效约３倍。除发热外，没有发现意外的明显副作用。我国基因治疗研究虽然起步晚，但起点不低。我国已批准的基因治疗临床方案还包括治疗血友病、梗塞性脉管炎等。

　　专家认为，基因治疗药物将对基因工程蛋白质或肽类药物形成严重挑战，因此形成的巨大市场也为众多研究机构和跨国公司看好。美国权威机构预计，基因治疗产品一旦推出，就有望迅速形成巨大的市场。美国一家基因治疗公司的张书元博士在接受记者电话采访时说，随着第一个基因治疗药物在中国批准，相信会对全球的基因治疗有所推动。

　　北京大学肿瘤医院张珊文教授说，虽然我国批准了这一基因治疗药物，但毕竟这一领域还是刚刚起步，还有很多没有解决的问题，还有许多要做的工作。

　　彭朝晖教授承认，虽然重组人p５３腺病毒注射液被批准为新药，但人类离开攻克肿瘤的日子还很长。目前治疗肿瘤的主要方法仍然是放疗、化疗等常规方法，基因治疗作为一种新的技术手段和方法也将发挥重要作用。更多的情况下，将是基因治疗方法和放疗、化疗、手术等传统治疗方法联合使用。（完）

世界首个基因治疗药物获准“出生”
新药将在全国“三甲”医院进行临床应用
 
　　据新华社深圳10月22日电  经过10多年的努力，拥有自主知识产权的重组人p53腺病毒注射液于10月16日获得国家食品药品监督管理局批准的新药证书。据悉，这是世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物。专家们认为，这标志着我国在生物技术领域占领了一个新的制高点，基因治疗药物和产业化已达世界领先水平。

　　基因治疗始自1990年，它是将目的基因放进特定载体中，导入人体，让基因在人体细胞中表达产生蛋白质，达到治病的目的。我国是世界上较早开展基因治疗研究的国家之一。深圳市赛百诺基因技术有限公司的彭朝晖教授等人和清华大学等院校合作，开始研制重组人p53腺病毒注射液，并建立了基因治疗产品生产线。1998年10月，这一基因治疗药物获准进入临床试验，用于临床治疗鼻咽癌等头颈部鳞癌。

　　对100多例病例进行的临床试验表明，基因治疗联合放疗方法对头颈部鳞癌的疗效非常显著。除用于治疗鼻咽癌外，这一基因治疗药物在治疗胃癌等非头颈部癌症方面也显示出良好的疗效。根据有关部门要求，下一步将在全国三级甲等医院进行临床应用，以进一步探索这一药物的作用。这一新药将在经过生产许可和GMP认证后正式上市。